Ελλάδα

Πολιτική

Οικονομία

Επιχειρήσεις

Εκκλησία

Υγεία

Αυτοκίνητο

Το άρθρο της ημέρας

Άρθρογραφία

Συνεντεύξεις

Social Life με την Τίνα

CELGENΕ-ACCELERON PHARMA : Με συναρπαστικά ευρήματα

Την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του luspatercept για τη θεραπεία ενηλίκων με αναιμία, σχετιζόμενη με β-θαλασσαιμία, που απαιτεί τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC), ανακοίνωσαν οι εταιρείες Celgene Corporation (Nasdaq : CELG) και Acceleron Pharma Inc. (Nasdaq : XLRN)«Επί του παρόντος, το πρότυπο περίθαλψης (standard of care) που βοηθά τους ασθενείς με β-θαλασσαιμία να διαχειριστούν την αναιμία τους είναι δια βίου μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, οι οποίες όμως με την πάροδο του χρόνου μπορεί να οδηγήσουν σε υπερφόρτωση σιδήρου και απειλητικές για τη ζωή συννοσηρότητες», ανέφερε αρχές Δεκεμβρίου, παρουσιάζοντας προφορικά τα δεδομένα, στο 60ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (American Society of Hematology – ASH) στο Σαν Ντιέγκο της Καλιφόρνιας, η καθηγήτρια Ιατρικής, Πανεπιστήμιο του Μιλάνο – Fondazione IRCCS, Maria Domenica Cappellini, M.D., προσθέτοντας πως   «Αυτά τα ευρήματα από τη μελέτη Believe είναι συναρπαστικά, καθώς υποδηλώνουν ότι το luspatercept μπορεί να βοηθήσει τους ασθενείς να μειώσουν την εξάρτησή τους από τις μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων».

Αυτά τα αποτελέσματα προάγουν τη γνώση

Από την πλευρά της η President, Global Clinical Development της Celgene Alise Reicin, M.D., δήλωσε «Τα αποτελέσματα της μελέτης Believe καταδεικνύουν τη δυνατότητα του luspatercept να βοηθά τους ενήλικες που ζουν με τη β-θαλασσαιμία να αντιμετωπίζουν καλύτερα την αναιμία τους και να μειώνουν το φορτίο μεταγγίσεων.»για να προσθέσει ότι «Αυτά τα αποτελέσματα προάγουν τη γνώση μας σχετικά με το κλινικό προφίλ του luspatercept, η οποία θα συνεχίσει να τροφοδοτεί τα σχέδιά μας για την προώθηση αυτής της πολλά υποσχόμενης ερευνητικής θεραπείας».

Μία σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή

Κατόπιν ο President & Chief Executive Officer της Acceleron   Habib Dable(φωτό) , επισήμανε πως «Τα αποτελέσματα αυτά της μελέτης Believe αυξάνουν την εμπιστοσύνη μας στη δυνατότητα που έχει το luspatercept να καταστεί μία σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς που πάσχουν από β-θαλασσαιμία», για να συμπληρώσει ότι «Αυτή τη στιγμή επικεντρωνόμαστε στο να συνεργαστούμε άριστα με τις υγειονομικές αρχές ώστε να διασφαλίσουμε ότι αυτός ο πληθυσμός ασθενών, που δεν υποστηρίζεται επαρκώς, θα μπορέσει να αποκτήσει πρόσβαση στο luspatercept όσο το δυνατόν συντομότερα».

Επετεύχθη το κύριο σημείο της ερυθροειδούς ανταπόκρισης

Πιο αναλυτικά, στη μελέτη Believe επετεύχθη το κύριο καταληκτικό σημείο της ερυθροειδούς ανταπόκρισης, το οποίο ορίστηκε ως μείωση κατά ≥33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) (με μείωση ≥ 2 μονάδων RBC) κατά τις εβδομάδες 13-24 σε σύγκριση με το αρχικό διάστημα 12 εβδομάδων πριν από την τυχαιοποίηση. Η μελέτη περιλάμβανε επίσης δευτερεύοντα τελικά σημεία που αξιολόγησαν την επίδραση της θεραπείας στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων. Η μέση μεταβολή του φορτίου μετάγγισης από την έναρξη της μελέτης στις εβδομάδες 13-24 (με luspatercept έναντι εικονικού φαρμάκου) ήταν -1,35 μονάδες ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Ποσοστά Επίτευξης Μείωσης Φορτίου Μεταγγίσεων

Ερυθρών Αιμοσφαιρίων (RBC) κατά 33%1

 

Χρονικό Διάστημα Ανταπόκρισης Luspatercept Εικονικό φάρμακο Τιμή P
Εβδομάδες 13-24 21,4% (48/224) 4,5% (5/112) < 0,0001
Εβδομάδες 37-48 19,6% (44/224) 3,6% (4/112) < 0,0001
Οποιεσδήποτε 12 εβδομάδες σε ολόκληρη την περίοδο θεραπείας 70,5% (158/224) 29,5% (33/112) < 0,0001
Οποιεσδήποτε 24 εβδομάδες σε ολόκληρη την περίοδο θεραπείας 41,1% (92/224) 2,7% (3/112) < 0,0001

Ποσοστά Επίτευξης Μείωσης Φορτίου Μεταγγίσεων

Ερυθρών Αιμοσφαιρίων κατά 50%1

 

Χρονικό Διάστημα Ανταπόκρισης Luspatercept Εικονικό φάρμακο Τιμή P
Εβδομάδες 13-24 7,6% (17/224) 1,8% (2/112) 0,0303
Εβδομάδες 37-48 10,3% (23/224) 0,9% (1/112) 0,0017
Οποιεσδήποτε 12 εβδομάδες σε ολόκληρη την περίοδο θεραπείας 40,2% (90/224) 6,3% (7/112) < 0,0001
Οποιεσδήποτε 24 εβδομάδες σε ολόκληρη την περίοδο θεραπείας 16,5% (37/224) 0,9% (1/112) < 0,0001

1Τα ποσοστά επίτευξης μείωσης του φορτίου μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων υπολογίζονται έναντι της έναρξης της μελέτης (δηλαδή στις 12 εβδομάδες πριν από την τυχαιοποίηση).

Περίληψη Ασφαλείας Μελέτης Believe (Πληθυσμός Ασφαλείας)

Ανεπιθύμητες ενέργειες κατά τη διάρκεια της θεραπείας βαθμού 3 και άνω αναφέρθηκαν στο 29,1% (65/223) των ασθενών που λάμβαναν luspatercept και στο 15,6% (17/109) των ασθενών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο. Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν στο 15,2% (34/223) των ασθενών που λάμβαναν luspatercept και στο 5,5% (6/109) των ασθενών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο. Ένα περιστατικό TEAE οξείας χολοκυστίτιδας οδήγησε στον θάνατο ενός ασθενούς που λάμβανε εικονικό φάρμακο (0,9%). Κανείς από τους ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept δεν κατέληξε λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών οφειλόμενων στη θεραπεία (TEAE).

Ανεπιθύμητες ενέργειες οφειλόμενες στη θεραπεία (TEAE) Βαθμού 3 ή 4 που εμφανίστηκαν σε τουλάχιστον 1% των ασθενών σε οποιοδήποτε από τα σκέλη

 

Luspatercept
N=223
Εικονικό φάρμακο
N=109
Αναιμία 3,1% 0,0%
Αυξημένη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ 2,7% 0,9%
Υπερουριχαιμία 2,7% 0,0%
Υπέρταση 1,8% 0,0%
Συγκοπτικό επεισόδιο 1,8% 0,0%
Οσφυαλγία 1,3% 0,9%
Οστικό άλγος 1,3% 0,0%
Αυξημένα επίπεδα ουρικού οξέος στο αίμα 1,3% 0,0%
Αυξημένη συγκέντρωση ασπαρτικής αμινοτρανσφεράσης 1,3% 0,0%
Αυξημένη συγκέντρωση αμινοτρανσφεράσης της αλανίνης 0,9% 2,8%
Θρομβοεμβολικά επεισόδια* 0,9% 0,0%

 

*Θρομβοεμβολικά επεισόδια όλων των βαθμών, συμπεριλαμβανομένων της εν τω βάθει φλεβικής θρόμβωσης και πνευμονικής εμβολής, θρόμβωσης πυλαίας φλέβας, ισχαιμικού αγγειακού εγκεφαλικού επεισοδίου, θρομβοφλεβίτιδας και επιπολής φλεβίτιδας, αναφέρθηκαν σε 8 στους 223 (3,6%) ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept έναντι 1 στους 109 (0,9%) ασθενείς που λάμβαναν εικονικό φάρμακο.

Το luspatercept δεν είναι εγκεκριμένο σε οποιαδήποτε γεωγραφική περιοχή για οποιαδήποτε ένδειξη. Οι εταιρείες προγραμματίζουν τις υποβολές για την έγκριση της άδειας κυκλοφορίας του luspatercept στις ΗΠΑ και την Ευρώπη μέσα στο πρώτο εξάμηνο του 2019.

 Μία τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη φάσης 3

Η Believe είναι μία τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική μελέτη φάσης 3 που συγκρίνει το luspatercept και τη βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (BSC) έναντι του εικονικού φαρμάκου και της βέλτιστης υποστηρικτικής αγωγής σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία που έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Η διάμεση ηλικία των ασθενών ήταν τα 30 έτη και στα δύο σκέλη θεραπείας. Τυχαιοποιήθηκαν 336 ασθενείς σε αναλογία 2:1 για να λαμβάνουν είτε luspatercept 1,0 mg/kg και βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (224 ασθενείς) είτε εικονικό φάρμακο και βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (112 ασθενείς) κάθε 3 εβδομάδες για έως και 48 εβδομάδες. Οι ασθενείς στο σκέλος του luspatercept και βέλτιστης υποστηρικτικής αγωγής ήταν σε θέση να λαμβάνουν αυξημένη δόση έως και 1,25 mg/kg luspatercept κάθε 3 εβδομάδες. Η βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή οριζόταν ως μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων και θεραπεία αποσιδήρωσης για τη διατήρηση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης που είχε κάθε ασθενής κατά την έναρξη της μελέτης. Η μετάβαση στην ομάδα θεραπείας του luspatercept επιτρεπόταν μετά την άρση της τυφλοποίησης και την αξιολόγηση από μία ανεξάρτητη επιτροπή Επιτήρησης Ασφαλείας Δεδομένων. Οι ασθενείς που λάμβαναν luspatercept και βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή θα βρίσκονται υπό παρακολούθηση για έως και 3 έτη. Η μελέτη διεξήχθη σε 65 κέντρα σε 15 χώρες.

Σχετικά με το Luspatercept

Το luspatercept είναι ο πρώτος στην κατηγορία του παράγοντας ωρίμανσης ερυθρών (erythroid maturation agent – EMA), ο οποίος πιστεύεται ότι ρυθμίζει την ωρίμανση τελικής φάσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Η Acceleron και η Celgene αναπτύσσουν από κοινού το luspatercept στο πλαίσιο μίας παγκόσμιας συνεργασίας. Κλινικές μελέτες φάσης 3 συνεχίζουν να αξιολογούν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του luspatercept σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) (μελέτη MEDALIST) και σε ασθενείς με β-θαλασσαιμία (μελέτη BELIEVE). Η μελέτη φάσης 3 COMMANDS σε ασθενείς με χαμηλότερου κινδύνου ΜΔΣ που λαμβάνουν θεραπεία πρώτης γραμμής, η μελέτη φάσης 2 BEYOND σε μη μεταγγισιοεξαρτόμενους ασθενείς με β-θαλασσαιμία, καθώς και μία μελέτη φάσης 2 σε ασθενείς με μυελοΐνωση, βρίσκονται σε εξέλιξη. Για περισσότερες πληροφορίες, μπορείτε να επισκεφθείτε το www.clinicaltrials.gov.

Σχετικά με τη Celgene

Η Celgene Corporation, με έδρα στο Summit του New Jersey, είναι μία παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία που δραστηριοποιείται κατά κύριο λόγο στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και προώθηση καινοτόμων θεραπειών για την αντιμετώπιση του καρκίνου και φλεγμονωδών νοσημάτων μέσω προηγμένων λύσεων για την πρωτεϊνική ομοιόσταση, την ανοσο-ογκολογία, την επιγενετική, την ανοσολογία και τη νευροφλεγμονή. Για περισσότερες πληροφορίες, παρακαλούμε επισκεφθείτε το website της εταιρείας www.celgene.com.   Ακολουθήστε τη Celgene στα social media: Twitter, Pinterest, LinkedIn, Facebook και YouTube

Σχετικά με την Acceleron

Η Acceleron είναι μία βιοφαρμακευτική εταιρεία έρευνας και ανάπτυξης με έδρα το Cambridge, η οποία είναι αφοσιωμένη στην ανακάλυψη, την ανάπτυξη και την κυκλοφορία στην αγορά θεραπειών για την αντιμετώπιση σοβαρών και σπάνιων νοσημάτων. Η ηγετική θέση της εταιρείας στην κατανόηση της βιολογίας του TGF-β και της σύνθεσης πρωτεϊνών έχει δημιουργήσει καινοτόμα μόρια που ενισχύουν την ικανότητα του οργανισμού να ρυθμίζει την κυτταρική ανάπτυξη και επιδιόρθωση. Η Acceleron εστιάζει τις προσπάθειές της για έρευνα και ανάπτυξη στα αιματολογικά, νευρομυϊκά και πνευμονολογικά νοσήματα. Στην αιματολογία, η Acceleron και η Celgene, με την οποία συνεργάζονται σε παγκόσμιο επίπεδο, αναπτύσσουν το luspatercept για τη θεραπεία της χρόνιας αναιμίας σε μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα, β-θαλασσαιμία και μυελοΐνωση. Η Acceleron εξελίσσει επίσης το νευρομυϊκό τμήμα της με δύο διαφορετικούς παράγοντες Μυοστατίνης+, τους ACE-083 και ACE-2494, καθώς και ένα πνευμονολογικό πρόγραμμα φάσης 2 με το sotatercept στην πνευμονική αρτηριακή υπέρταση

Η βιογραφία του Κ. Μήτση

Social life με την Τίνα