FDA: Ενέκρινε φάρμακο που καθυστερεί δύο χρόνια την αρχή του διαβήτη τύπου 1
Χορηγείται ενδοφλεβίως και είναι μονοκλωνικό αντίσωμα- Ποιες οι παρενέργειες
Για πρώτη φορά εγκρίνεται από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων, σκεύασμα που καθυστερεί τουλάχιστον μια διετία την εμφάνιση του διαβήτη τύπου 1, της ινσουλινοεξάρτησης.
Πρόκειται για το Teplizumab, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα των εταιριών ProventionBio και Sanofi, που χορηγείται ενδοφλεβίως και το οποίο πήρε χθες έγκριση από τον FDA.
Από τις εργαστηριακές μελέτες καταγράφηκε ότι η ενδοφλέβια ένεση που χορηγείται για 14 ημέρες καθυστερεί την έναρξη διαβήτη τύπου 1 εξαρτώμενου από ινσουλίνη σε ασθενείς με δείκτες αυτοαντισωμάτων πρόωρου κινδύνου, κατά τουλάχιστον 2 χρόνια- με την ελπίδα ότι σε ορισμένους μπορεί να καθυστερήσει την εμφάνιση της νόσου ακόμα περισσότερο.
Θεωρείται από τους ειδικούς μια σημαντική νέα επιλογή θεραπείας για ορισμένους ανθρώπους με κίνδυνο εμφάνισης διαβήτη τύπου 1, δήλωσε ο Dr. John Sharretts, του FDA. Η δυνατότητα του φαρμάκου να καθυστερεί την κλινική διάγνωση μπορεί ενδεχομένως να δίνει στους ασθενείς μήνες έως χρόνια χωρίς το βάρος της νόσου.
Οι ειδικοί αναφέρουν ότι το φάρμακο εγκρίθηκε για να καθυστερεί την έναρξη του σταδίου 3 του διαβήτη τύπου 1 σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 8 ετών και άνω, που έχουν διαβήτη τύπου 1, σταδίου 2.
Εκτιμάται επίσης ότι το μονοκλωνικό αντίσωμα επιβραδύνει την επίθεση του οργανισμού στα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη και δίνει στους ανθρώπους περισσότερο χρόνο πριν εξαρτηθούν από τη φαρμακευτική ινσουλίνη.
Η νέα θεραπεία στοχεύει και βοηθά να σταματήσει η αυτοάνοση διαδικασία που οδηγεί στην απώλεια ινσουλίνης.
«Η δυνατότητα του φαρμάκου να καθυστερεί την κλινική διάγνωση του τύπου 1 διαβήτη μπορεί να προσφέρει στους ασθενείς μήνες έως χρόνια χωρίς την επιβάρυνση της νόσου», εξήγησε ο Dr. John Sharretts, διευθυντής του Τομέος Διαβήτη, Διαταραχών Λιπιδίων & Παχυσαρκίας της FDA.
Αποτελεσματικότητα και παρενέργειες
Το φάρμακο αξιολογήθηκε σε μικρό αριθμό ασθενών με σταδίου 2 διαβήτη. Το teplizumab όχι μόνο μείωσε τον αριθμό όσων εξελίχθηκαν στο στάδιο 3, αλλά καθυστέρησε και το μεσοδιάστημα έως ότου συμβεί αυτό. Ειδικότερα, στη διάρκεια περιόδου παρακολουθήσεως 51 μηνών, πλήρη τύπου 1 διαβήτη (στάδιο 3) εκδήλωσε:
- Το 45% των ασθενών που έλαβαν το νέο φάρμακο
- Το 72% των ασθενών που είχαν λάβει ένα εικονικό φάρμακο (placebo) για λόγους συγκρίσεως
Επιπλέον, το διάστημα που μεσολάβησε έως την εκδήλωση του πλήρους διαβήτη τύπου 1 ήταν:
- 50 μήνες για τους ασθενείς που έλαβαν teplizumab
- 25 μήνες για όσους έλαβαν το εικονικό φάρμακο
Ανεπιθύμητες ενέργειες και αντενδείξεις
Η FDA αναφέρει επίσης ότι το νέο φάρμακο έχει ορισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες. Οι συνηθέστερες ήταν:
- Μείωση των επιπέδων ορισμένων λευκών αιμοσφαιρίων
- Δερματικό εξάνθημα
- Πονοκέφαλος
Το teplizumab θα συνοδεύεται επίσης από ορισμένες προειδοποιήσεις που αφορούν το ενδεχόμενο για σοβαρές λοιμώξεις, τον κίνδυνο αντιδράσεων υπερευαισθησίας κ.λπ. Δεν πρέπει επίσης να χορηγείται ταυτοχρόνως με ζωντανά, αδρανοποιημένα ή mRNA εμβόλια